Sono stati presentati i dati aggiornati di TOPAZ-1, il primo studio di fase III che ha evidenziato un miglioramento della sopravvivenza globale con una combinazione immunoterapica nel carcinoma avanzato delle vie biliari.
Durvalumab ( Imfinzi ) in combinazione con la chemioterapia standard di cura, presenta un beneficio clinicamente significativo e duraturo di sopravvivenza globale ( OS ) nel trattamento dei pazienti con tumore delle vie biliari ( BTC ) in fase avanzata.

I dati aggiornati di Durvalumab in combinazione a chemioterapia ( Gemcitabina più Cisplatino ) hanno mostrato una maggiore efficacia clinica al follow-up esteso di 6,5 mesi, mostrando una riduzione del 24% del rischio di morte rispetto alla sola chemioterapia ( sulla base di un hazard ratio [ HR ] di 0,76; intervallo di confidenza [ IC ] 95% 0,64–0,91 ).
La sopravvivenza globale mediana aggiornata è stata di 12,9 mesi rispetto a 11,3 con la sola chemioterapia.
Si stima che il numero di pazienti vivi a due anni sia più che raddoppiato rispetto alla sola chemioterapia ( 23,6% versus 11,5% ).
I risultati sono stati osservati in tutti i sottogruppi predefiniti, indipendentemente dalla sede del tumore e dall’espressione di PD-L1.
Inoltre, il beneficio di sopravvivenza globale è stato osservato sia nei pazienti con malattia stabile che nei pazienti in cui il tumore si è ridotto o è scomparso ( responder ).

Il profilo di sicurezza di Durvalumab più chemioterapia è stato in linea con gli studi precedenti, senza nuovi segnali di sicurezza osservati al follow-up esteso.

Gli eventi avversi di grado 3 o 4 correlati al trattamento sono stati riscontrati nel 60,9% dei pazienti trattati con Durvalumab e chemioterapia, e nel 63,5% di quelli trattati con la sola chemioterapia.

Durvalumab più chemioterapia non ha aumentato il tasso di interruzione per reazioni avverse rispetto alla sola chemioterapia ( 8,9% per Durvalumab rispetto a 11,4% per la chemioterapia ).

Il tumore delle vie biliari è una patologia in costante crescita; ogni anno in Italia si registrano circa 5400 nuovi casi.
Non esistono test di screening o esami diagnostici in grado di identificare questa neoplasia in fase iniziale, quando è ancora possibile la rimozione chirurgica.
La malattia è spesso caratterizzata da sintomi generici ( ad esempio dolore addominale, perdita di peso, nausea, malessere ), che possono essere facilmente sottovalutati o confusi con quelli di altre patologie. Per questo il 70% dei pazienti presenta alla diagnosi una malattia già in fase avanzata, con poche possibilità di trattamento.
Il miglioramento della sopravvivenza globale ottenuto grazie alla combinazione di Durvalumab più chemioterapia rispetto allo standard di cura dei pazienti con tumore delle vie biliari avanzato, al follow-up mediano di quasi due anni. ( Xagena_2022 )

Fonte: Annual Meeting ESMO ( Società Europea di Oncologia Medica ), 2022

Xagena_Medicina_2022