Studi prospettici randomizzati hanno dimostrato che Sorafenib ( Nexavar ) è una valida opzione di trattamento per i pazienti con carcinoma epatocellulare in stadio avanzato.
Uno studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Sorafenib nella pratica clinica di routine.

Nel periodo 2008-2011, 42 pazienti cirrotici ( 30 maschi, 12 femmine, età media: 70.2 anni, range: 56-85 anni ) con carcinoma epatocellulare di stadio Barcelona Clinic Liver Cancer B ( n=5 ) o C ( n=37; dimensione media: 66.6 mm; numero medio per paziente: 3.3 ) sono stati trattati con Sorafenib alla dose standard di 800 mg/die ( n=29; 69.1% ) o alla dose di 400 mg/die con successive dosi scalari ( strategia ramp-up; n=13; 30.9% ).

I parametri clinici basali erano paragonabili. I dati clinici e gli effetti collaterali, i dati delle analisi di laboratorio ( in particolare, alfa-fetoproteina sierica ) e degli esami radiologici ( risposta del tumore in base ai criteri RECIST modificati ) sono stati valutati ogni 3 mesi.
La sopravvivenza è stata calcolata mediante analisi di Kaplan-Meier.

Il follow-up è stato di 12.2 mesi ( range: 1-32 mesi ).

La sopravvivenza mediana globale è stata di 26.1 mesi con tassi di sopravvivenza globale a 6 e 12 mesi del 92.1% e 85%, rispettivamente.

Il tempo medio alla progressione radiologica è stato di 8 mesi.
Il tasso di libertà dalla progressione è stato del 64.3%.

Spossatezza, disturbi della pelle e diarrea sono stati gli effetti collaterali di grado 3-4 più frequenti.

L'interruzione del trattamento si è verificata in 25 pazienti.

La dose iniziale per gli ultimi 13 pazienti arruolati era di 400 mg/die; in assenza di tossicità questo dosaggio è stato gradualmente aumentato a 800 mg/die dopo 3 settimane ( strategia ramp-up ).
Nessun evento avverso di grado 3-4 è stato osservato nel gruppo ramp-up.

In conclusione, Sorafenib è un'opzione terapeutica valida per il carcinoma epatico in stadio avanzato.
Iniziare con un dosaggio inferiore può consentire una prolungata compliance rispetto al trattamento e può essere preso in considerazione in base alla tolleranza del paziente. ( Xagena_2012 )

Sacco R et al, Expert Rev Anticancer Ther 2012; 12: 869-875

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