L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Juxtapid ( Lomitapide ), indicato per la riduzione del tasso di colesterolo LDL, colesterolo totale, apolipoproteina B e colesterolo non-HDL.

L'FDA ha inserito nella scheda tecnica di Juxtapid un Boxed Warning relativo ai rischi di tossicità epatica che possono dipendere da anomalie negli enzimi epatici e dall’accumulo di grassi nel fegato.
Inoltre, Juxtapid riduce l’assorbimento dei grassi solubili nutrienti ed interagisce con numerosi altri farmaci.

L’aggiunta della Lomitapide a un adeguato regime dietetico e ad altri trattamenti ipolipemizzanti rappresenta una nuova opzione terapeutica per coloro che, affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote, vanno incontro a gravi danni alla salute come conseguenza di questa patologia.

La sicurezza e l’efficacia della Lomitapide sono state valutate in uno studio clinico che ha arruolato 29 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote ( HoFH ).
I livelli di colesterolo LDL si sono ridotti di circa la metà durante le prime 26 settimane di trattamento tra coloro che hanno tollerato la terapia.
Le reazioni avverse più comuni riscontrate nello studio clinico sono state: diarrea, nausea, vomito, indigestione e dolore addominale.

L’ipercolesterolemia familiare omozigote è una patologia congenita rara caratterizzata da elevati livelli di colesterolo LDL in circolo a causa dell’incapacità dell’organismo di eliminare efficacemente dal sangue questo tipo di colesterolo.
Le persone affette da ipercolesterolemia familiare omozigote, che negli Stati Uniti ha una prevalenza di circa 1 su un milione, soffrono di gravi patologie cardiache con una aspettativa di vita media di circa 30 anni.

Lomitapide è stato approvato dalla FDA in associazione a una Risk Evaluation and Mitigation Strategy ( REMS ), ossia una serie di elementi / indicazioni che ne assicurano un uso attento e responsabile, insieme a una certificazione e una documentazione per il medico ed il farmacista per un uso sicuro del farmaco, comprendente un modulo di autorizzazione alla prescrizione che verrà richiesto assieme ad ogni nuova prescrizione.

Sono stati inoltre richiesti dalla FDA 3 studi post-approvazione per Lomitapide: uno studio sugli animali per valutare la potenziale tossicità in bambini ed adolescenti, un registro dei pazienti in trattamento con Lomitapide per valutare la sicurezza nel lungo termine, un programma di farmacovigilanza per monitorare l’insorgenza di tumori, teratogenicità e patologie a carico del fegato.

Juxtapid, indicato in combinazione con una dieta povera di grassi e con altri trattamenti ipolipemizzanti, è disponibile in capsule che si assumono una volta al giorno, lontano dai pasti ed almeno due ore dopo il pasto serale.
I pazienti che assumono Lomitapide devono associare alla dieta integratori contenenti vitamine solubili e acidi grassi essenziali. ( Xagena_2013 )

Fonte: FDA, 2013

Xagena_Medicina_2013